2022-11-27 21:06:00

据21世纪经济报道，FDA宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批，定价为350万美元（约合人民币2500万元），刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。据美国商业内幕网报道，美国食品和药物管理局22日宣布批准这种名为hemgenix的基因疗法药物，用于治疗b型血友病。b型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子ix，造成凝血功能障碍。美国食品和药物管理局提供的数据显示平均每4万人中有1人患b型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约15%属于b型血友病。